細胞/藥物治療是處置許多兒童重症的利器,但在其有效性及副作用之間的平衡,仍是最大難題。本院分子生物研究所陳律佑副研究員與和信治癌中心醫院陳榮隆醫師將結合基礎研究及臨床醫療,就此關鍵議題展開合作。本計畫獲台灣重症兒童協會資助,三方於本(3)月16日於本院分生所共同舉辦捐助儀式記者會,期望結合遺傳變異分析,病毒特異性免疫細胞療法及藥物動力學監測等技術,以促進精準治療。

本院廖俊智院長(左7)、陳建仁院士(左8)、賴明詔院士(右5)、姚孟肇院士(後右3)、沈哲鯤院士(左1)、分生所程淮榮所長(左4)

重症兒童的體內常攜帶基因變異,與疾病及精準治療相關聯。透過本院分生所與和信醫院的合作計畫,雙方結合基礎研究與臨床醫療,將建立重症病人基因變異資料庫,並與臨床資訊互動分析,除找尋致病突變外,並據以協助疾病治療與規劃優生保健計畫。此外,也將建立精準化細胞/藥物治療,初期以開發高活性的病毒特異性免疫T細胞及藥物動力學監測起步,透過結合基因及臨床資料庫訊息,將可針對各種重症設計精準細胞/藥物治療方法。本計畫的執行預期將發現新的罕見遺傳型或後天變異基因、確證變異基因的致病性及與治療的互動、精準細胞/藥物治療,遠程則朝提高重症治癒率及減少併發症的目標。

面對疾病的難題,陳律佑副研究員運用分子生物學,解析端粒維護與疾病的關係,曾於《自然》(Nature)、《自然結構分子生物學》(Nature Structural & Molecular Biology)、《基因與發育》(Genes & Development)等頂尖期刊發表成果,也於2019年獲得中研院年輕學者著作獎肯定。陳榮隆醫師「以病人為承諾」,30多年來奮戰於造血幹細胞移植領域,救治無數罹患罕癌急重症的兒童及青年,也發表了70多篇臨床論文。

「重症基因庫暨細胞/藥物研發計畫」在臺灣重症兒童協會勸募下,獲得證券期貨業者的捐助,首批捐助金額1,000萬,未來也允諾將持續募集資金推動該計畫。

出席記者會貴賓包含本院廖俊智院長、本院陳建仁院士(前副總統)、賴明詔院士、姚孟肇院士、沈哲鯤院士、本院分生所程淮榮所長、臺灣重症兒童協會楊慈雲理事長、臺灣重症兒童協會遺傳醫學基金周志道主任委員等人。